По-рано тази година Revolution Medicines, биотехнологична компания в сферата на онкологията, която все още нямаше нито едно лекарство на пазара, а само обещаващи разработки, започна да привлича интерес за придобиване.

Компанията обаче реши да остане независима.

Тази седмица този избор се отплати.

През голяма част от 12-годишната си история Revolution Medicines, по-известна като RevMed, се опитва да реши научен проблем, затруднявал някои от водещите изследователи във фармацевтичната индустрия. Компанията успява да атакува често срещана мутация, свързана с рака, и разработва лекарство, което почти удвоява преживяемостта при пациенти с рак на панкреаса - забележителен пробив при едно от най-смъртоносните онкологични заболявания.

Daraxonrasib почти удвоява медианната преживяемост, а анализатори го определят като исторически пробив в онкологията

Онколози аплодират ново лечение за рак на панкреаса

След като Администрацията по храните и лекарствата на САЩ (FDA) одобри новото ѝ лекарство Rasonque, биотехнологичната компания от Редууд Сити, Калифорния, вече е изправена пред следващото предизвикателство: да осигури бърз достъп до терапията за хилядите пациенти, които я очакват.

Главният изпълнителен директор на RevMed Марк Голдсмит, лекар и учен, който ръководи компанията от основаването ѝ, разказва пред The Wall Street Journal, че още миналата година е трябвало да реши дали тя сама да изведе продукта на пазара - сложно и скъпо начинание.

По думите му към RevMed са се обърнали финансови институции с предложения за финансиране, което да помогне на компанията да достигне до световните пазари.

„Когато ме попитаха от какъв мащаб финансова подкрепа се нуждаем, им казах, че става дума за много пари“, казва Голдсмит. „Не мислех, че разговорът ще продължи, но те се върнаха и казаха: ‘Интересуваме се’.“

RevMed е решена да се справи сама. Само за няколко месеца компанията изгради от нулата първия си търговски екип, дистрибуторска мрежа и структура за реимбурсиране на лечението. Тя сключи договори за производство на лекарството извън САЩ и планира да инвестира в няколко производствени линии, за да избегне затруднения с доставките.

„Успешните биотехнологични компании обикновено биват придобивани от големи фармацевтични компании“, казва Майкъл Шмид, анализатор на биотехнологичния сектор в Guggenheim. „Фактът, че една компания остава независима, поне на този етап от развитието си, определено е нещо много интересно за наблюдение.“

Уолстрийт очаква Rasonque, чиято цена за едногодишно лечение надхвърля 477 000 долара, да генерира продажби за повече от 1 млрд. долара още през следващата година. RevMed разработва и други лекарства с потенциал за годишни продажби за милиарди долари.

Rasonque е насочен срещу мутирала форма на протеина RAS, който има роля при около една трета от всички ракови заболявания и при повече от 90% от туморите на панкреаса. В продължение на десетилетия фармацевтичните компании определят RAS като практически невъзможен за атакуване с лекарства, защото повърхността му е прекалено гладка, за да могат традиционните молекули да се захванат за него.

Учените обучават модел с огромни масиви от ДНК, а след това му възлагат да създаде геноми на вируси. 16 от тях се оказват жизнеспособни

AI модел създаде вируси, които не съществуват в природата

RevMed обаче прекарва близо десетилетие в опити да намери начин.

До април компанията вече разполага с данни в подкрепа на своята хипотеза. В проучване с 500 души медианната преживяемост при пациентите, приемащи лекарството, достига 13,2 месеца - почти два пъти повече, отколкото при стандартна химиотерапия.

Първоначално Rasonque не е част от портфолиото на RevMed. Водещата разработка на компанията по това време е насочена към друг протеин, свързан с рака, и привлича инвестиция от Sanofi. През 2022 г. обаче френската фармацевтична група се отказва от проекта.

По същото време изследователят от Харвардския университет Грег Вердайн основава Warp Drive Bio, която работи върху RAS с технология, наречена „молекулярно лепило“. Тези съединения привличат помощен протеин, свързват се с RAS и блокират сигнала, който кара раковите клетки да се размножават.

Успехът на персонализираната терапия във финалната фаза на клиничните изпитвания въодушеви лекари, пациенти и Уолстрийт, но анализаторите предупреждават, че все още липсват пълните данни и доказателства за ефективност при други видове рак

Moderna е на крачка от пробив с персонализирана mRNA ваксина срещу меланом. Но оправдана ли е еуфорията на Уолстрийт?

По време на фирмена среща в Кейп Код, Масачузетс, Голдсмит се оказва седнал до тогавашния главен изпълнителен директор на Warp Drive Лорънс Рийд. Докато вечерят, Голдсмит повдига въпроса RevMed да лицензира технологията на Warp Drive и да я използва за атакуване на RAS.

По думите на Голдсмит Рийд не е склонен да лицензира основната технология на компанията. Затова RevMed решава вместо това да придобие Warp Drive.

„Бяхме решили, че искаме да се насочим към RAS и ни трябваше технология, която да ни даде различен подход“, казва Голдсмит. „Това беше много конкретна възможност.“

За да осъществи сделката, Голдсмит трябва да направи и деликатен корпоративен ход. Най-големият акционер в Warp Drive по онова време е Sanofi.

Той се обажда на ръководството на френската компания, за да не бъде тя изненадана от плановете, и предлага мажоритарният ѝ дял в Warp Drive да бъде заменен срещу акции в RevMed.

Ходът проработва.

Тя е създадена по такъв начин, че да действа срещу всички коронавируси. Учените се надяват технологията да им помогне да предотвратят бъдещи пандемии

AI разработва първата по рода си ваксина

През 2018 г. RevMed придобива Warp Drive със сделка изцяло срещу акции, поема технологията ѝ и променя посоката на собственото си развитие.

Пробивът идва през 2020 г., когато изследователите на компанията установяват, че лекарството, което по-късно ще се превърне в Rasonque, действа срещу всички разновидности на RAS. Допълнителните тестове показват и че организмът понася терапията приемливо.

„Беше щастливо стечение на обстоятелствата“, казва Кеван Шокат, изследовател в Калифорнийския университет в Сан Франциско и съосновател на RevMed. „Понякога в химията се случва точно това: получаваш молекула и тя прави малко повече, отколкото си очаквал.“

За да помогне за финансирането на пускането на лекарството на пазара, RevMed сключва сделка с Royalty Pharma, която ѝ осигурява достъп до финансиране за до 2 млрд. долара срещу право на част от бъдещите приходи от продажбите на Rasonque и още едно лекарство.

„Щяхме да изградим всичко сами“, казва Голдсмит. По думите му компанията е договорила добри условия и „просто взе решението“.

Сега Голдсмит трябва да изведе Rasonque на пазара - процес, който всъщност започва близо четири месеца преди официалното одобрение.

FDA разрешава на RevMed да предоставя лекарството още преди одобрението в рамките на програма за състрадателна употреба, която осигурява достъп до все още неодобрени терапии за тежко болни пациенти.

Към момента на одобрението на Rasonque в програмата вече участват повече от 2000 пациенти.