Тези дни Министерството на здравеопазването на Испания започна преговори с британската фармацевтична компания Orchard Therapeutics за закупуването на Libmeldy.

Една доза от лекарството е със стартова цена от 2.47 млн. евро, което го превръща в най-скъпото в света.

Какво представлява Libmeldy и как се използва?

Libmeldy е търговското наименование на лекарство, което съдържа активното вещество atidarsagen autotemcel. То представлява авангардна генна терапия с единична доза и се използва за лечението на метахроматична левкодистрофия - много рядко генетично заболяване.

Статистиката сочи, че в Европа се проявява при 1.1 на всеки 100 000 раждания. В Испания между 3 и 5 деца се раждат с това заболяване всяка година.

Заболяването се изразява в натрупване на мастни вещества в клетките и особено в мозъка, гръбначния мозък и периферната нервна система.

Libmeldy възпира неприятните последствия от болестта и леталния изход.

При децата, които страдат от нея, се наблюдават нарушение на мускулния тонус, внезапни промени в личността и поведението, когнитивен спад и накрая невродегенерация и смърт. Последната настъпва обикновено между петата и десетата година от раждането.

От клиничните изпитания досега, които доведоха до одобряването на лечението с това лекарство, има постигнато пълно излекуване. Предстои обаче Libmeldy да бъде усъвършенствано допълнително.

Фармацевтичните компании искат да ускорят достъпа до лекарства в ЕСОдобрението на лекарствата в ЕС е до голяма степен централизирано, но ценообразуването е в компетенцията на националните регулатори

По същество активната съставка atidarsagen autotemcel представлява автотрансплантация на клетки от костен мозък от самия пациент, но по-късно генетично модифицирани в лаборатория, за да се коригира аномалията, която причинява заболяването. Става дума дефект в гена арисулфатаза А, който пречи на тялото да кодира ензимен защитен слой от миелин (външния слой на нервните клетки).

Пред терапията с Libmeldy има две основни предизвикателствата. Едното е високата му цена. Иновативните лекарства за редки болести са твърде скъпи.

Libmeldy на практика измества досегашния лидер в класацията на най-скъпите лекарства. Това е Zolgensma - друга генна терапия за борба със спиналната мускулна атрофия, пише abc.es.

Второто предизвикателство пред терапията с Libmeldy е, че е ефективна само преди симптомите да започнат да се появяват. За да се определи този момент обаче, е необходимо да се проведе тест за откриване на левкодистрофии при неонаталния скрининг. Това също е процедура, която е много скъпа.