Патрик Шваб не е типичният фармацевтичен изследовател, а и работното му място не прилича на обикновена фармацевтична лаборатория. В нея няма лабораторни плотове, нито бълбукащи течности. Липсват и белите лабораторни престилки. Вместо това д-р Шваб е облечен изцяло в черно – подходящо облекло за човек, чието работно място е в Кингс Крос. Това е район в Лондон, който някога е бил изпълнен с железопътни депа и индустриални сгради, а днес, след мащабно преобразяване, е един от най-модерните квартали на града.

Д-р Шваб работи за GSK – фармацевтична компания. Неговата задача е да преосмисли бъдещето на създаването на лекарства, използвайки изкуствен интелект (AI). Той прилага този подход, като прехвърля колкото е възможно по-голяма част от работата от лабораторната стъклария към компютрите – дизайн на лекарства чрез компютърни симулации, вместо чрез експерименти в лаборатория, пише The Economist. 

С тази цел той разработва софтуерен инструмент, наречен Phenformer, който обучава да „чете“ геноми. Като свързва геномната информация с фенотипите – биологичния термин за телесните и поведенческите проявления на конкретни генетични комбинации – Phenformer се учи как гените водят до заболявания. Това му позволява да генерира нови хипотези за болести и за механизмите, които стоят в основата им.

Някои медикаменти не само помагат в борбата с килограмите, но и имат силно противовъзпалително действие

Лекарства за отслабване като потенциално лечение на дълъг КОВИД

Среща с трансформърите

Insilico Medicine – биотехнологична компания от Бостън – изглежда е първата, която прилага новото поколение AI, известно като трансформър модели, в процеса на откриване на лекарства. Още през 2019 г. нейните изследователи си задават въпроса дали могат да използват тези модели, за да създават нови лекарства на базата на биологични и химични данни. Първата им цел е идиопатичната белодробна фиброза – заболяване на белите дробове.

Те започват с обучение на AI върху набори от данни, свързани с това състояние, и откриват обещаващ целеви протеин. След това втори AI предлага молекули, които биха могли да се „закачат“ за този протеин и да променят поведението му, без да са прекалено токсични или нестабилни. Оттам нататък човешки химици поемат щафетата, създавайки и тествайки подбраните молекули. Резултатът е лекарство, наречено rentosertib, което наскоро успешно завършва средния етап на клинични изпитвания. Компанията твърди, че са ѝ били нужни 18 месеца, за да стигне до кандидат за разработка – в сравнение с обичайния срок от около четири години и половина.

Днес Insilico има портфолио от над 40 лекарства, разработени с помощта на AI, за състояния като рак, чревни и бъбречни заболявания. Подходът ѝ бързо се разпространява. Според една прогноза годишните инвестиции в тази област ще нараснат от 3,8 млрд. долара до 15,2 млрд. долара между 2025 и 2030 г.

Партньорствата между фармацевтични и AI компании също стават все по-чести. През 2024 г. са обявени около дузина сделки с обща стойност 10 млрд. долара, сочат данни на IQVIA – компания за здравни анализи. През октомври фармацевтичният гигант Eli Lilly обяви партньорство с Nvidia за изграждането на най-мощния суперкомпютър в индустрията. Проектът цели да използва огромната изчислителна мощ за ускоряване на процесите по откриване и разработване на нови лекарства.

Предвид странната икономика на фармацевтичната индустрия – предполагаемите лекарства, които влизат в клинични изпитвания, имат 90% шанс за провал, което прави цената за разработване на едно успешно лекарство внушителните 2,8 млрд. долара – дори минимални подобрения в ефективността носят огромни ползи. Данни от индустрията показват, че AI вече започва да ги осигурява. Той е съкратил предклиничната фаза (преди началото на изпитванията върху хора) до 12–18 месеца – от три до пет години. Освен това е повишил и успеваемостта. Проучване от 2024 г. върху представянето на молекули, открити с AI, в ранни клинични изпитвания отчита 80–90% успех – спрямо историческите средни стойности от 40–65%.

Създаването на ново лекарство обикновено започва със скрининг на малки органични молекули за обещаваща биологична активност и подбор на най-подходящите. AI може да пресява библиотеки от десетки милиарди молекули, като тества свойства като ефективност, разтворимост и токсичност чрез софтуерни симулации – без реални вещества изобщо да се доближават до епруветки. Джим Уедърал, един от отговорните за тази дейност в AstraZeneca, казва, че това отделя „житото от плявата“ два пъти по-бързо от преди и че над 90% от програмата на компанията за откриване на малки молекули вече е подпомагана от AI.

Новото лечение, тествано в 11 държави, дава надежда за промяна в борбата с едни от най-агресивните форми на рак – с по-бърз ефект и по-щадящо приложение

Ново „смарт“ лекарство свива тумори в областта на главата и шията само за шест седмици

Изпитвания без грешки

Изкуственият интелект намира приложение и при планирането на клиничните изпитвания. Ким Брансън, ръководител на отдела за AI в GSK, демонстрира системата Cogito Forge, която използва специални AI „агенти“. Те притежават способността да разсъждават логически: когато получат биологичен въпрос, агентите сами пишат програмен код, за да намерят отговора. Системата автоматично събира и обработва нужните данни, след което генерира цяла презентация с графики и готови изводи.

На следващия етап системата може самостоятелно да изгражда хипотези за различни заболявания. Тя прави конкретни прогнози и проверява тяхната достоверност, като анализира огромно количество научна литература. Този процес се извършва от три специализирани агента, които работят в екип: първият търси доказателства в подкрепа на хипотезата, вторият се опитва да я опровергае, а третият действа като арбитър и преценява коя страна разполага с по-силни аргументи.

Друга обещаваща област е подборът на пациенти за клинични изпитвания. Изкуственият интелект може да анализира здравните досиета, биопсиите и телесните сканирания на кандидатите, за да идентифицира кои от тях биха имали най-голяма полза от ново лекарство. По-добрият подбор означава по-малки – и съответно по-бързи и по-евтини – изпитвания.

Най-интригуващото приложение на AI за подобряване на изпитванията обаче е създаването на синтетични пациенти (понякога наричани дигитални двойници), които да служат като контролна група за реалните участници. За целта технологията анализира данни от минали проучвания и се учи да предсказва какво би се случило с даден пациент, ако заболяването му не бъде лекувано. Когато доброволец бъде включен в изпитване и получи лекарството, AI създава „пациент“ със същите характеристики – възраст, тегло, съпътстващи заболявания и стадий на болестта. След това ефективността на лекарството при реалния пациент се сравнява с развитието на този виртуален аналог.

Масовото използване на синтетични пациенти би намалило размера на контролните групи, а в някои случаи дори би елиминирало нуждата от тях. Това би засилило интереса на доброволците към клиничните проучвания, тъй като шансът им да получат реално лечение, вместо да попаднат в контролна група, значително нараства.

Компютърни симулации, публикувани през 2025 г. от базираната в Сан Франциско компания Unlearn.ai, доказват ефективността на този подход. Резултатите показват, че използването на дигитални двойници може да съкрати контролната група при изпитвания за Паркинсон с 38%, а при тези за Алцхаймер – с 23%. Освен това ранните фази на проучванията, които често не разполагат с контролна група, вече могат да включват такава по дигитален път. Това повишава сигурността при отчитане на първите признаци на успех и помага за по-доброто планиране на следващите етапи, отбелязва The Economist.

Президентът обича сделките, казва Уини Бянима и му предлага оферта, свързана с произвеждането на "вълшебно" лекарство за превенция на заболяването

Лидерът на UNAIDS: Тръмп може да сложи край на болестта СПИН

Много протеини, които все по-често се използват като лекарства, са значително по-големи от традиционните молекули и се отличават със своята структурна гъвкавост. Те постоянно променят формата си в пространството, което прави определянето на формата им предизвикателство. РНК молекулите, които са в основата на нов клас ваксини, са също толкова трудни за анализиране. А сложните мембранни структури във вътрешността на клетките – още повече. Но това е област, в която разбирането напредва бързо. AI вече се обучават да моделират взаимодействията между протеини и други молекули, да предсказват нагъването на РНК и дори да симулират виртуални клетки.

Recursion – компания от Солт Лейк Сити – е изградила AI „фабрика“, в която милиони човешки клетки се заснемат, докато претърпяват различни химични и генетични промени. Това позволява на технологията да открива модели, свързващи гени и молекулни пътища. А Owkin – AI биотехнологична компания от Ню Йорк – обучава своя модел върху огромен масив от високорезолюционни молекулни данни от болнични пациенти. Том Клозел, ръководител на Owkin, твърди, че като прави открития, на които хората не са способни, тази работа се доближава до истински изкуствен общ интелект в биологията.

Въпросните отклонения от традиционните инструменти за фармацевтични открития повдигат въпроса дали конвенционалните фармацевтични компании не са застрашени от разместване на пазара. OpenAI например ясно заявява очакването си, че моделите ще достигнат високи нива на способности в биологията, и обучава системи, които могат да разсъждават и да правят открития в науките за живота. Засега фармацевтичните компании имат предимство, защото разполагат с огромни обеми биологични данни и контекста да ги разбират и използват. В момента сътрудничеството е водещият подход. OpenAI например работи с Moderna – пионер в РНК ваксините – за ускоряване на разработването на персонализирани ваксини срещу рак. Но този баланс може да се промени.

Който и да надделее, ако изкуственият интелект успее да извлече подобна ефективност и от клиничните изпитвания, вероятността една молекула успешно да премине през целия път на клиничните тестове може да нарасне от 5–10% до 9–18%. Това може да не звучи много, но представлява огромно намаляване на риска за бизнеса, съпроводено със значително понижаване на разходите за разработване на лекарства. В средносрочен план това може да стимулира инвестициите и броя на лекарствата, които достигат до пазара. А в дългосрочен – ако AI успеят да „решат“ биологията – техническите възможности за подобряване на човешкото здраве може да се окажат почти безгранични.