Успешна противоракова терапия, базирана на генетична модификация на имунните клетки на пациента, се прилага експериментално за лечение на ХИВ. Първите клинични резултати при двама пациенти показват значителен потенциал за дългосрочен контрол на вируса без поддържаща медикация. В рамките на изпитването учените извличат имунни клетки, които препрограмират в лаборатория, за да разпознават и атакуват вируса.

След еднократна инфузия на модифицираните клетки двама участници поддържат неоткриваеми нива на вируса – единият за близо две години, а другият за почти година. И двамата са прекратили стандартното лечение, съобщава WIRED.

Резултатите от малкото проучване, фокусирано върху безопасността на метода, са представени на годишната среща на Американското дружество по генна и клетъчна терапия в Бостън. Стивън Дийкс, професор по медицина и ръководител на изследването, подчертава, че това са само първите стъпки.

Той посочва, че ако подходът докаже своята безопасност и ефективност, има възможности за оптимизация, които да го направят по-достъпен и мащабируем.

CAR-T клетъчната терапия вече се използва успешно при десетки хиляди пациенти със сложни онкологични заболявания, като на пазара има одобрени няколко лекарства на тази основа.

Терапията стимулира имунната система да атакува и елиминира туморните клетки. Наскоро методът показа успех и при тежки автоимунни заболявания. Ракът и ХИВ се характеризират с умението да се прикриват от имунната система.

Съвместен проект между водещи изследователи и технологични гиганти доказва, че машините на бъдещето вече са способни да тестват терапии срещу рак и да анализират човешкото ДНК

Симулация на 12 000 атома: Квантовите технологии правят исторически пробив във фармацията и геномиката

При CAR-T терапията Т-клетките на пациента се модифицират така, че да изразяват химерни антигенни рецептори, което им позволява да разпознават и унищожават целевите клетки.

Екипът е модифицирал Т-клетките да разпознават две различни части на вируса, което затруднява мутирането му. Целта е тези клетки да останат в организма като постоянна защита и да унищожават вируса при първи опит за репликация.

Към момента има по-малко от десет документирани случая на трайна ремисия от ХИВ, известна като функционално излекуване, при която вирусът остава в тялото, но е неоткриваем за имунната система. Всички тези пациенти са имали онкологично заболяване и са преминали трансплантация на стволови клетки, уточнява WIRED.

В почти всички случаи са използвани донори с рядка генетична мутация, която естествено блокира навлизането на ХИВ в здравите клетки. Тимъти Рей Браун, известен като „Берлинския пациент“, е първият човек, излекуван по този начин през 2008 г. Този метод не е приложим в мащаб за фармацевтичната индустрия, тъй като трансплантациите на стволови клетки са тежки процедури с големи рискове, включително фатална реакция на присадката срещу приемателя.

Въпреки това, същият механизъм разкрива уязвимост, която може да бъде експлоатирана за по-ефективна терапия

Туморните клетки използват генетичен трик, за да станат резистентни към лекарствата, установяват учени

Новата CAR-T терапия цели да постигне същия терапевтичен ефект, без да е необходимо пациентът да има рак или да се търси специфичен донор.

В проучването участват девет души, всички на стандартна антиретровирусна терапия преди инфузията. Първата група от трима пациенти получава само CAR-T клетки без предварително кондициониране и при тях нивата на ХИВ се повишават в рамките на няколко седмици, което е било очаквано. Втората група от шестима получава различни дози CAR-T клетки с химиотерапевтично кондициониране, което подпомага размножаването на модифицираните клетки.

Трима от пациентите, започнали лечение на по-късен етап, преживяват бърз рецидив на вируса. Останалите трима, диагностицирани и лекувани рано, показват значително по-добри резултати, като двама от тях поддържат пълно потискане на вируса вече 10 и 20 месеца след прекратяване на всички други лекарства.

Дори ако методът се окаже успешен при повече пациенти, ще са необходими години, преди да стане широко достъпен. Производственият процес е изключително сложен и индивидуален. Кръвта на пациента се филтрира, за да се извлекат Т-клетките, които след това се изпращат в специализирана лаборатория.

Генетичното модифициране на клетките отнема няколко седмици, преди те да бъдат върнати на пациента. В САЩ цената на одобрените CAR-T терапии за рак е между 300 000 и 475 000 долара за еднократен прием. Това прави лечението недостъпно за повечето от близо 40-те милиона души с ХИВ, особено в развиващите се страни. За да се преодолеят тези логистични и финансови предизвикателства, изследователите работят върху методи за създаване на CAR-T клетки директно в тялото. Теоретично това би премахнало нуждата от скъпо лабораторно производство и би позволило терапията да се прилага с една инжекция, което значително би намалило разходите и би улеснило масовото производство.