Япония официално издаде условно и временно разрешение за пускане на пазара на два продукта от регенеративната медицина, създадени от индуцирани плурипотентни стволови клетки (iPS клетки). Решението на Министерството на здравеопазването, труда и социалните грижи от 6 март съвпада с 20-ата годишнина от създаването на първите iPS клетки при мишки и се счита за първото практическо приложение на тази технология в световен мащаб.

„Много сме доволни, че правим голяма крачка към реалното обществено приложение точно на 20-ата годишнина от обявяването на iPS клетките при мишки“, коментира Шиня Яманака, носител на Нобелова награда за медицина и почетен директор на Института за изследване на iPS клетки към Университета в Киото, пред WIRED.

Той подчертава, че за да се утвърдят като терапия, тези продукти трябва да преминат през продължителен процес на доказване на безопасност и ефективност: „Важно е да напредваме постепенно и научно предпазливо.“

Какво представляват iPS клетките?

Съкращението iPS означава induced pluripotent stem cells – индуцирани плурипотентни стволови клетки. Това са зрели клетки, например от кожа или кръв, които са препрограмирани да придобият свойства на ембрионални стволови клетки.

Те могат да се делят неограничено и да се превръщат във всеки тип клетка в организма. Това ги прави ценен инструмент за разработване на нови лекарства и изследвания в регенеративната медицина, като същевременно се избягват етичните спорове около използването на ембрионални клетки.

От код към клетки: Claude на Anthropic влиза в лабораторията

Сърдечна терапия със „слоеве“ от клетки

Един от одобрените продукти е ReHeart, разработен от стартиращата компания Qualipse към Университета в Осака. Терапията използва листове от специализирани сърдечни клетки – кардиомиоцити, получени от iPS клетки на здрави донори.

Методът е предназначен за пациенти с тежка сърдечна недостатъчност вследствие на исхемична кардиомиопатия, при които стандартните лечения като медикаменти и инвазивни процедури не дават достатъчен резултат.

Тежката сърдечна недостатъчност прогресира с времето, а възможностите за лечение се ограничават до трансплантация или имплантиране на изкуствено сърце. Донорите са малко, има възрастови ограничения, а механичните устройства носят рискове като инфекции, увреждания на нерви и понижено качество на живот.

ReHeart цели да отговори на тази незадоволена медицинска нужда. По време на операция от лявата страна на гръдния кош върху повърхността на сърцето се прикрепят три слоя от кардиомиоцити. Секретираните от клетките сигнални протеини стимулират кръвния поток и подпомагат възстановяването на тъканите.

В национално проучване с осем пациенти се наблюдава тенденция към подобрение при четирима от тях. Максималният кислороден капацитет (VO2 peak) се увеличава с над 10% 52 седмици след трансплантацията.

Втори шанс след смъртта: Пробив в генетиката вдъхва надежда за застрашени от изчезване животни

Клетки за лечение на Паркинсон

Вторият продукт е Amusepri (генерично име laguneprocell), разработен от Sumitomo Pharma и Racthera. Той съдържа прекурсорни клетки, предназначени да се превърнат в неврони, произвеждащи допамин, също създадени от донорски iPS клетки.

Терапията е насочена към пациенти с болестта на Паркинсон, при които съществуващите медикаменти, включително препарати с леводопа, не постигат достатъчен ефект.

Паркинсонът е невродегенеративно заболяване, при което постепенно загиват допаминергичните нервни клетки в мозъка, което води до симптоми като тремор и мускулна скованост. Настоящите терапии облекчават симптомите, но не възстановяват вече изгубените клетки.

Amusepri предлага нов подход: трансплантация на клетъчни предшественици директно в мозъка чрез минимално инвазивна операция. През малки отвори в черепа клетките се инжектират в засегнатите области.

В клинично изследване в Университетската болница в Киото четирима от шестима пациенти показват подобрение в двигателните симптоми две години след трансплантацията. Изследователите установяват, че трансплантираните клетки остават жизнеспособни при всички пациенти.

Революция в пластичната хирургия: Нов тип клетки може да са тайната за по-естествени импланти

Японски модел за индустриално внедряване

Производството на Amusepri се извършва в съоръжението SMaRT в град Суита, първата в света търговска фабрика, специализирана в разработката на клетъчни лекарства от донорски iPS клетки.

Суровината идва от клетъчната банка на Фондацията за изследвания на iPS клетки към Университета в Киото, а технологиите за диференциация и производство са разработени от университети и индустриални партньори. Част от процеса използва технологии за клетъчно пречистване, предоставени от фармацевтичната компания Eisai.

Одобрението на тези продукти се разглежда като логична стъпка за Япония. Страната разполага с почти завършена екосистема: от фундаменталните изследвания на Шиня Яманака, през публично финансирани клетъчни банки и индустриални партньорства, до създаването на стартиращи компании и участието на големи фармацевтични компании.

Как кучетата променят мозъка на стопаните си – чрез микробиома

Условно одобрение и дълъг път до масова употреба

И двата продукта получават условно разрешение, което означава, че безопасността и ефективността им трябва да бъдат потвърдени чрез допълнителни постмаркетингови проучвания.

Тази регулаторна рамка позволява по-бързо внедряване на иновации в области като регенеративната медицина, където мащабните клинични проучвания са по-трудни за изпълнение.

Планира се обширно изследване на ReHeart при около 75 пациенти, като продажбите може да започнат през есента на 2026 г. Amusepri също трябва да събере допълнителни данни за окончателно одобрение.

На този етап терапиите няма да бъдат широко достъпни. Те ще могат да се използват като покривано лечение едва след включването им в системата на общественото здравно осигуряване – процес, който може да отнеме още няколко месеца.

Министърът на здравеопазването на Япония Кеничиро Уено коментира, че се надява японските терапии, базирани на iPS клетки, да помогнат на пациенти не само в страната, но и по света.

Според Джун Такахаши, директор на Института за изследване на iPS клетки в Киото и ръководител на клиничното изпитване на Amusepri, одобрението е „голяма крачка напред, но не и крайната цел – а начало на нов вид медицина“.

Две десетилетия след създаването на iPS клетките технологията вече е достигнала етап, в който лабораторно отгледани и диференцирани човешки клетки могат да бъдат прилагани директно в тялото на пациента.