Щатската Агенцията за контрол на храните и лекарствата вчера одобри ново лечение за рядкото генетично заболяване спинална мускулна атрофия.

Лекарството на име Zolgensma, което се произвежда от подразделението на Novartis AveXis, е еднократна терапия, която има за цел да атакува болестта на генетично ниво. Това означава, че ефектът от лекарството би трябвало да е дългосрочен, въпреки че все още не е известно дали лечението е постоянно.

От Novartis определят цена на продукта от 2.125 млн. долара, или 425 000 долара на година, ако се изплаща за срок от 5 години. Цената от 2.125 млн. долара прави Zolgensma най-скъпото лекарство в света.

По време на разговор с журналисти, ръководители на Novartis вчера определиха цената като справедлива и разумна, посочвайки като причина за това здравословните ползи, които лекарството ще донесе на пациентите.

„Живот, изпълнен с възможности“

"Zolgensma може да създаде живот, изпълнен с възможности, за децата и семействата засегнати от това много тежко състояние," заяви главният изпълнителен директор на Novartis Вас Нарасимхан.

Спиналната мускулна атрофия засяга между 10 000 и 25 000 души в САЩ според SMA Foundation.

Нагоре и само нагоре - глобалната битка за цената на лекарстватаВ днешно време почти няма държава, чието правителство да не е изправено пред проблема с поскъпващите лекарства

Швейцарският фармацевтичен гигант преди това намекна за цена от до 5 млн. долара за терапията, тъй като лечението на спинална мускулна атрофия в момента е много скъпо, а Zolgensma се очаква да предостави дългосрочни ползи за хората, което я преминат.

Spinraza, което е първото лекарство за спинална мускулна атрофия, например, струва до 750 000 долара за първата година на терапията и 375 000 долара за следващите години.

Спиналната мускулна атрофия е генетичното заболяване причиняващо най-много смъртни случаи при малките деца. Бебетата родени със спинална мускулна атрофия има ограничени рефлекси и намален контрол върху мускулите и главата, като впоследствие са неспособни да заемат седнало положение без чужда помощ.

От Novartis очакват, че децата родени със спинална мускулна атрофия, които са на възраст под 2 години, ще бъдат основен таргет на Zolgensma.