През 2018 г. китайският учен Хъ Дзянкуей шокира света, когато обяви, че е създал първите генетично „редактирани“ бебета. Ученият използва технологията CRISPR, като чрез нея успява да промени гените на три човешки ембриона, за да ги направи устойчиви на ХИВ – след което ги използва, за да започне бременности, разказва WIRED.

Реакцията е мигновена и изключително остра. Учените са осъдителни към действията му, като заявяват, че технологията все още е прекалено иновативна и непроверена, за да бъде изпробвана при човешка репродукция, а направената промяна в ДНК е равносилна на генетично подобрение, а не лечение.

Правителството на Китай го обвинява в „незаконни медицински практики“ и той излежава тригодишна присъда в затвора.

Днес нюйоркският стартъп Manhattan Genomics отново повдига темата за генетично редактираните ембриони. Компанията си поставя амбициозната цел да „премахне генетичните болести и човешкото страдание“, като поправя вредните мутации още в етап ембрион.

Сред „научните сътрудници“ на компанията се забелязват имената на известен лекар по инвитро оплождане, бивш специалист от компанията Colossal Biosciences (работеща по възкресяване на изчезнали видове), както и двама биолози от Националния изследователски център за примати в Орегон.

Участва и учен, разработил метода за т.нар. „три-родителски“ ембриони.

Съоснователката на Manhattan Genomics, Кати Тай, е бивша стипендиантка на програмата Thiel Fellowship. Тя е напуснала университета на 18 години, за да основе първата си компания в областта на генетичния анализ. „Обичам да поемам предизвикателства, когато ги видя“, казва тя в интервю за WIRED.

„Предизвикателството сега е да направим идеята за редактиране на човешки ембриони по-приемлива за обществото.“

Корпоративно замразяване на яйцеклетки - една от най-добрите придобивки или контрол над женските тела?

Генетична намеса с наследствен ефект

Редактирането на човешки ембриони е изключително изкушаващо, защото направените промени са наследствени. Ако успееш да премахнеш дефектен ген, болестта изчезва не само при конкретното дете, но и при потомството му.

Технологията обаче крие сериозни рискове, като т.нар. off-target ефекти (грешки при изрязването). Ако бъде променен грешен ген, резултатът може да е рак или друго тежко заболяване, което също се предава на следващите поколения.

Въпреки че новите методи за редактиране са по-прецизни, етичните въпроси все още са налице.

Възможността да се манипулира човешката ДНК предизвиква страхове от нова форма на евгеника – свят, в който богатите родители „поръчват“ идеални деца и избират характеристиките им.

Според Кати Тай мисията на Manhattan Genomics е друга: не „подобряване“, а поправяне на гените.

Първоначално компанията е носила името „Manhattan Project“ – препратка към проекта за създаване на атомната бомба – но по думите на Тай тяхната версия ще бъде „напълно прозрачна и отворена“.

„Ние революционизираме медицината. Технологията е мощна – както манипулирането на атомното ядро, така и на клетъчното ядро“, казва тя.

Учени създават ембриони от човешка кожа

Преди това Тай е участвала в друг експериментален проект – The Los Angeles Project, заедно с известния биохакер Джози Зайнер. Те планират да създават светещи зайци и други животни, като редактират ембриони. Тай впоследствие напуска компанията.

Тя потвърждава пред WIRED, че вече няма лични или професионални отношения с Хъ Дзянкуей, след кратка публична връзка по-рано през годината.

Другият съосновател на Manhattan Genomics е Ериона Хисоли, бивш ръководител на биологичните изследвания в Colossal Biosciences – компанията, която твърди, че е успяла да върне към живот изчезнали видове вълци чрез генетично редактиране.

Сред научните сътрудници са и д-р Норберт Глайхер (специалист по инвитро в Ню Йорк), биоинформатикът Стивън Търнър, както и двама приматолози от Орегон. Етичният консултант на компанията е Джон Куейн – преподавател по биоетика, който се застъпва за премахване на мораториума върху наследственото генетично инженерство.

Мяу, мър-мър + малко генетика: Защо някои котки са толкова „разговорливи“?

Какво ще редактират?

Според Тай Manhattan Genomics ще започне с гени, които причиняват моногенни заболявания – например Хънтингтън, кистозна фиброза и сърповидно-клетъчна анемия, при които една единствена мутация води до болест.

Компанията ще тества нови, по-прецизни форми на CRISPR – първо върху мишки, после върху маймуни.

Едва след това би могло да се мисли за клинични проучвания върху хора, макар че законодателството в САЩ засега забранява използването на генетично модифицирани ембриони за стартиране на бременности.

„Все още сме в много ранен етап и ще трябва да работим в тясно сътрудничество с FDA“, казва д-р Глайхер. „Но вярвам, че за внимателно подбрани случаи това ще бъде възможно в обозримо бъдеще.“

Генна мутация или ускорена еволюция: Какво се случва с кучетата от Чернобил?

Много учени обаче са скептично настроени.

Д-р Керан Мусунуру от Университета на Пенсилвания обяснява, че в повечето случаи генетичните заболявания могат да бъдат избегнати чрез генетично наблюдение на ембрионите, без нужда от редактиране. Само в редки ситуации – например когато и двамата родители имат една и съща тежка мутация – няма здрави ембриони и може да се обмисли генна намеса.

Друг учен, Фьодор Урнов от UC Berkeley, предупреждава, че интересът към редактирането на ембриони често идва не от стремеж да се лекуват болести, а от желание за „подобряване“ на потомството – форма на нова, луксозна евгеника.

В последните месеци няколко компании – включително Bootstrap Bio – търсят финансиране за подобни проекти. Дори милиардерът и главен изпълнителен директор на Coinbase, Брайън Армстронг, заяви, че иска да инвестира в компания, занимаваща се с редактиране на ембриони.

Професор Джефри Кан от университета „Джонс Хопкинс“ предупреждава, че прехвърлянето на подобни експерименти от академичните институции към частни стартъпи е тревожно: „В академичните среди изследванията са подложени на контрол и регулации. В стартъп средите – не винаги.“

През 2020 г. международна комисия от учени (от САЩ и Великобритания) препоръчва изключителна предпазливост – генетично редактирани ембриони не трябва да се използват за създаване на бременности, докато не бъде доказано, че измененията са напълно точни и безопасни.

Въпреки призивите за 10-годишен мораториум върху наследственото редактиране на гени, Тай твърди, че технологията е обещаваща и заслужава шанс.

„Десетки хора с наследствени болести вече ни пишат, за да изразят подкрепата си“, казва тя. „Дори и това да не стигне до клиниките в скоро време, важно е да започнем сериозен разговор с регулаторите – защото бъдещето на медицината е именно тук.“